في إطار اهتمام السعودية بصحة مواطنيها، اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء، "علاج كاسجفي"، ويعد أول علاج يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني "كريسبر - كاس9" لعلاج مرضى فقر الدم المنجلي، أو ما يعرف بـ الثلاسيميا للمرضى البالغة أعمارهم 12 عاماً، فأكثر.
وقيمت الهيئة فعالية العلاج وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر بحيث ينتج الجسم الهيموغلوبين بشكل سليم، باستخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، وإعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
وفي هذا الإطار، كشفت الدكتورة مريم العيسى، استشارية الوراثة الطبية، أن التجارب السريرية السابقة، أثبتت فعالية العلاج للتقليل من الهجمات الالتهابية، وانسداد الأوعية الحادة، في حين لم تسجل أي حالات تسمم جيني نتيجة دخول الحمض النووي بتقنية "كريسبر - كاس9" إلى جسم أي من المرضى السابقين، فيما تتابع الشركة المصنعة متلقي العلاج على مدى السنوات المقبلة، لرصد أي تأثيرات جانبية له.
وأضافت العيسى الحاصلة على زمالة في الهندسة الوراثية والمعلوماتية الوراثية للأمراض المعقدة، في معهد ماساتشوستس للتقنية، أن أمراض الدم في الشرق الأوسط تعد الأكثر انتشاراً مقارنة ببعض الأمراض الأخرى.
وأشارت الدكتورة مريم إلى أن تكلفة العلاج الجيني بصفة عامة تعد باهظة الثمن، كما أن التحضير الدوائي في مثل هذه الحالات يحمل بعض التعقيدات اللافتة، في حين أن السعودية عجّلت بتوفير التقنية الخاصة في التحرير الجيني لتحسين الرعاية الصحية، وتقليل معاناة المصابين بمثل هذه الأمراض، فيما سيكون متوفراً للفئات الأكثر تعقيداً والحالات الحرجة
