كشفت دراسة حديثة عن مركب دوائي جديد قد يغيّر مسار مرض وراثي نادر يسبب حصى الكلى والفشل الكلوي، في خطوة قد تمهد لعلاج طال انتظاره.
ويشير تقرير صادر عن معهد Buck لأبحاث الشيخوخة إلى أن مركبًا يُعرف باسم N-PPG نجح في منع تكوّن حصى الكلى بالكامل لدى نماذج حيوانية تعاني من حالة وراثية تُسمى "فرط أوكسالات البول الأولي من النوع الثاني".
وتوضح البيانات أن العلاج أدى أيضًا إلى حماية الكلى من التلف واستعادة معدلات البقاء إلى مستويات طبيعية، مقارنة بحيوانات غير معالجة كانت تتدهور حالتها بسرعة.
استهداف مصدر المشكلة
وتشير الدراسة إلى أن المرض يحدث بسبب إنتاج مفرط لمادة "الأوكسالات" التي تتراكم لتكوّن بلورات في الكلى وتسبب حصى متكررة وتلفًا تدريجيًا.
ويعمل الدواء الجديد عبر تعطيل إنزيم مسؤول عن إنتاج هذه المادة، ما يوقف تكوّنها من المصدر، بدلًا من معالجة الأعراض فقط.
كما أظهرت النتائج أن العلاج لا يقلل الأوكسالات فحسب، بل يعزز أيضًا قدرة الخلايا على مقاومة التلف، عبر ما يُعرف ب“التحفيز الميتوكوندري”، وهو تأثير يحسن كفاءة الخلايا تحت الضغط.
وفي دراسة استمرت 6 أشهر، عاشت جميع الحيوانات المعالجة حتى نهاية التجربة، بينما توفي معظم غير المعالجين بسبب الفشل الكلوي خلال أسابيع. ويُعد هذا المرض من الحالات النادرة التي لا يتوفر لها علاج حاليًا، وغالبًا ما يضطر المرضى إلى زراعة الكبد أو الكلى لإطالة العمر.
ورغم هذه النتائج، لا تزال الأبحاث في مرحلة ما قبل السريرية، إذ لم تُختبر بعد على البشر، ما يعني أن سلامة وفعالية الدواء تحتاج إلى تجارب إضافية.
في النهاية، يمثل هذا الاكتشاف خطوة مهمة نحو علاج جذري لمرض نادر، وقد يفتح الباب أمام تطبيقات أوسع في أمراض الكلى مستقبلاً.
